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FDA批准首个新生儿筛查系统上市,一次能检测四种罕见代谢疾病
发布时间: 2017/3/14 11:29:41

2月3日,美国食品和药品监督管理局(FDA)批准了针对新生儿罕见溶酶体储存紊乱(LSDs)的寻求者系统(Seeker System)上市,可以用于4种新生儿罕见代谢疾病的筛查,分别是检测粘多糖病(Mucopolysaccharidosis)类型I (MPS I)、庞贝氏症(Pompe)、高雪氏症(Gaucher)和法布里病(Fabry)。




据悉,Seeker System由北卡罗来纳州 Durham的Baebies公司制造,由Seeker LSD试剂盒- IDUA|GAA|GBA|GLA和Seeker 仪器组成,是首个被FDA批准允许上市进行上述遗传性疾病的新生儿筛查测试。




如图所示,Seeker System平台每日的吞吐量为120个样本/仪器,480个样本/工作站,样本响应时间为3小时40分钟,样品是取自出生24到48小时的新生儿的脚后跟。


根据FDA官网的报道:罕见溶酶体储存紊乱(LSDs)是一组罕见的遗传代谢疾病,其中在机体细胞中正常消除却不需要底物的酶(蛋白)会呈现非正常水平或功能不当。


根据美国卫生和人类服务部咨询委员会( U.S. Department of Health and Human Services’ Advisory Committee,HHS)对新生儿和儿童遗传性疾病( Heritable Disorders)、MPS I,庞贝氏症、高雪氏症和法布里病的定义,他们在新生儿和儿童身上的发病率发生约在1/185000到1/1500 之间。如果没有及时被检测到并进行治疗,这些遗传性疾病可能至器官损伤、神经学残疾甚至死亡。


FDA设备与放射卫生中心体外诊断和放射卫生办公室主任Alberto Gutierrez博士表示,美国卫生和人类服务部咨询委员会的秘书最近将庞贝氏症和MPS I加入至建议新生儿常规筛查程序清单,预计将被要求使用筛查测试检测这些疾病,准确的筛查测试将有助于在新生儿中发生损伤前提早检测、治疗和控制。这是为什么评估LSD筛查方法的可供利用性、准确性和可靠性对FDA是如此重要。


据了解,目前被授权在所有新生儿中进行LSD筛查的州包括亚利桑那(Arizona)、伊利诺伊(Illinois)、肯塔基(Kentucky)、密歇根(Michigan)、密苏里(Missouri)、新泽西(New Jersey)、新墨西哥(New Mexico)、纽约(New York)、俄亥俄(Ohio)、宾夕法尼亚(Pennsylvania)和田纳西(Tennessee)。


此外,FDA还表示审评Seeker系统的数据是通过从头开始上市(de novo premarket review pathway)前审评途径,这是对新型中低度风险医疗器械的一种监管途径。实质上,它不同于一种早已合法上市的医疗器械,也不同于进一步开发特异性控制以提供一个装置安全性和有效性的合理保障。


Seeker System通过测量干血样品中对健康溶酶体贮存要求的蛋白的活性水平工作。被药盒检测到的四个LSDs关联任何一种蛋白的酶活性减低,表明一种疾病可能存在。在监管过程中,FDA评价了来自密苏里154412名新生儿临床研究数据,他们的干血样品被用于测试MPS I、庞贝氏症、高雪氏症和法布里病关联蛋白活性。由于该系统可以准确鉴定被筛查的73例患有四种LSDs至少一种的新生儿且研究或自始至终无假阴性结果,因此FDA认定该系统是有效的。


Seeker System由来自美国健康的尤尼斯肯尼迪施莱弗国家研究所(Health’s Eunice Kennedy Shriver National Institute)的儿童卫生和人发展(Child Health and Human Development)的小企业创新研究计划提供的资金开发。

                                                                                      

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